上海市一医院研发全球首创药，保住“一老一小”千万双眼睛 | 国家科技奖

图为孙晓东（右一）与团队在手术中。一老一小

致盲性眼底病已成为全球首位不可逆致盲病因。上海市医双眼在我国，院研遗传性视网膜病变患儿及老年性黄斑变性（AMD）患者群体庞大，发全前者面临无药可治的球首千万困境，后者则需终身每月接受眼内注射，创药临床负担沉重。保住

针对“一老一小”两大防盲重点人群，睛国家科技奖上海交通大学医学院附属第一人民医院眼科中心（眼和视光疾病国家临床医学研究中心）孙晓东教授团队，一老一小历时十余年开展全链条技术攻关，上海市医双眼完成“致盲性眼底病综合诊治策略的院研创建与应用”项目。团队聚焦细胞与基因治疗核心技术，发全搭建起完整的球首千万本土化诊疗体系，打破海外技术垄断，创药为全球眼病防治提供“中国方案”。保住7月8日，该项目荣获2025年度国家科技进步奖二等奖。

两大顽疾：临床需求与技术垄断的矛盾

视觉神经细胞一旦受损，传统手术与常规药物无法从根源修复。尽管基因治疗为“一小一老”群体带来新希望，但受限于海外垄断及技术适配性不足，患者需求长期未被满足。

“一小”困境：遗传性视网膜疾病

• 现状：全球儿童首位致盲病因，20%的“绝对盲”由其引发。
• 数据：我国存量患者超50万人，年新增约4500人。
• 痛点：海外基因治疗药物单价高达80万-380万美元，且因中国人种及基因突变热点差异，海外药物在国内适用性低。

“一老”危机：老年性黄斑变性（AMD）

• 现状：全球三大致盲眼病之一，国内75岁人群发病率达36%。
• 痛点：主流抗VEGF疗法需每年注射7-8次且持续终身，导致患者身心与经济负担沉重。
• 耐药性：长期使用易产生治疗抵抗，导致视力继续下降。
• 特异性：我国40%患者为亚洲特有亚型，国际标准方案缺乏适配性。

图为孙晓东（左一）团队为病人做诊疗。

技术突破：基因新药带来治疗曙光

自2013年起，孙晓东团队立足国人基因突变特征，联合上海交大蔡宇伽团队及上海朗昇生物科技有限公司，通过“医研产”协同，构建了拥有完整自主知识产权的核心技术体系。

1. 儿童遗传性视网膜疾病：精准适配中国人群

• 技术体系：开发适配中国人群的基因增补技术，建立分子诊断体系。
• 临床进展：开展全国首个多中心自然病程研究。近50名先天性黑矇患者完成中国Ⅲ期临床试验，视觉功能显著提高，指标均达主要终点。
• 现状：国产新药申报工作稳步推进。

2. 老年性黄斑变性（AMD）：打破专利封锁，实现“一针管终身”

• 载体突破：突破海外AAV载体专利封锁，优化高效递送载体。
• 疗效验证：研发我国首款AMD基因治疗新药，在中国首个随机对照Ⅱ期临床试验中取得全球唯一的“零挽救治疗”理想疗效，目前已进入Ⅲ期临床。
• 愿景：帮助患者摆脱“终身用药”，实现“一针管终身”。

3. 攻克耐药难题：全球首款双靶点原创新药

• 机制揭示：全球首次揭示抗VEGF治疗抵抗的核心机制。
• 创新药物：联合信达生物研发全球首款“抗补体-抗VEGF双靶点”原创新药。
• 意义：推动AMD治疗从“可治”向“优治”升级。

模式创新：构建“前院后厂”转化闭环

为加速前沿疗法从实验室走向临床，孙晓东团队依托上海市第一人民医院、上海市眼底病重点实验室及上海市基因治疗临床医学研究中心，率先构建“前院后厂”产学研一体化创新转化闭环。

基础设施布局

• 建成上海首个院内GMP标准化基因细胞治疗中试车间。
• 配套P2实验室、专业SPF动物实验中心、国家示范性GCP临床研究平台。
• 形成院内“一站式”推动科研成果快速转化的能力。

转化效率显著提升

• 临床规模：累计开展17项研究者发起临床研究、9项国际和中国注册临床试验。
• 首创成果：其中2项为全球First-in-Human（首次人体试验）和First-in-Class（同类首创）新药研究。
• 研发提速：与朗信生物、信达生物等本土药企深度协同，仅用3年完成基因疗法从Ⅰ期至Ⅲ期临床试验入组和随访，较海外同类药物十年研发周期大幅缩短。

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